O Hospital Pequeno Príncipe, em Curitiba, foi o primeiro do país a usar o Zolgensma para tratar a rara Atrofia Muscular Espinhal
Ao todo, 42 pacientes estão em atendimento com a AME dentro do hospital, sob os cuidados da médica neuropediatra Adriana Banzzatto. Há 16 anos ela se dedica ao tratamento de crianças com a doença rara. O Hospital Pequeno Príncipe foi o escolhido pela Novartis, fabricante do remédio, para ser o primeiro no Brasil a usar o medicamento. Este primeiro tratamento, realizado em setembro, não teve custo à família ou ao hospital.
Média do Hospital Pequeno Príncipe, Adriana Banzzatto (à dir), já usou o remédio em quatro pacientes com a AME. (Camila Hampf / Hospital Pequeno Príncipe/Divulgação)
“Em pouco tempo desde que o remédio foi aplicado, é perceptível a melhora no desenvolvimento. Antes a criança demorava 5 segundos para ter uma resposta motora que deveria demorar menos de 1 segundo. É uma experiência fantástica acompanhar este processo. Parecia algo tão distante há alguns anos e agora é uma realidade”, comemora a médica.
Alto Custo
A neuropediatra explica que a doença acomete 1 a cada 10.000 nascidos vivos. É causada pela ausência de um gene responsável por fabricar uma proteína para manter os neurônios motores vivos. Com o tempo, a capacidade motora vai se perdendo. O remédio é o que ela chama de terapia genética.
“O remédio introduz o gene que está faltando. O tratamento é feito pela veia do paciente e em dose única. Dependendo do peso, leva de uma a duas horas para inserir completamente o medicamento. Vale ressaltar também que apesar dele ser muito eficaz, ele não é mágico. Os pacientes que recebem o remédio precisam manter a fisioterapia e o acompanhamento”, diz.
Sobre o custo do tratamento, a Novartis diz que existem no mercado moléculas para tratamento contínuo da enfermidade, “mas o grande diferencial é o Zolgensma ser de aplicação única. Quando comparado a tratamentos crônicos de outras enfermidades , como as focadas no tratamento das mucopolissacaridose (MPS IV e MPS IVA), cuja expectativa de vida do paciente é de 40 anos – com início de tratamento por volta dos 5 anos de idade – pode-se extrapolar que o custo total poderia chegar a 87 milhões em uso contínuo”.
(Com Agência Brasil)